เทคโนโลยีใหม่ช่วยให้สามารถควบคุมปริมาณยีนบำบัดได้

นักวิทยาศาสตร์จาก Scripps Research ในดาวพฤหัสบดีได้พัฒนาสวิตช์โมเลกุลแบบพิเศษที่สามารถฝังลงในยีนบำบัดเพื่อให้แพทย์สามารถควบคุมการจ่ายยาได้ความสำเร็จนี้ซึ่งรายงานในวารสารวิทยาศาสตร์Nature Biotechnologyนำเสนอนักออกแบบยีนบำบัดซึ่งอาจเป็นเทคนิคแรกที่ใช้การได้ในการปรับระดับกิจกรรมของยีนบำบัดของพวกเขา การขาดคุณสมบัติความปลอดภัยขั้นพื้นฐานดังกล่าวได้ช่วยจำกัดการพัฒนาของการบำบัดด้วยยีน ซึ่งถือเป็นคำมั่นสัญญาว่าจะจัดการกับสภาวะที่มีพื้นฐานทางพันธุกรรม เทคนิคของนักวิทยาศาสตร์ดูเหมือนจะแก้ปัญหาด้านความปลอดภัยที่สำคัญและอาจนำไปสู่การใช้กลยุทธ์มากขึ้น ยีน ทีมวิจัย Scripps ซึ่งนำโดยนักวิจัยหลัก Michael Farzan, PhD ได้แสดงให้เห็นถึงพลังของเทคนิคการเปลี่ยนใหม่ของพวกเขาโดยผสมผสานเข้ากับการบำบัดด้วยยีนที่ผลิตฮอร์โมน erythropoietin ซึ่งใช้เป็นยารักษาโรคโลหิตจาง พวกเขาแสดงให้เห็นว่าสามารถยับยั้งการแสดงออกของยีนให้อยู่ในระดับต่ำมากด้วยโมเลกุลพิเศษที่ฝังตัว จากนั้นสามารถเพิ่มการแสดงออกของยีนในช่วงไดนามิกที่กว้าง โดยใช้โมเลกุลควบคุมที่เรียกว่า morpholinos ที่องค์การอาหารและยาของสหรัฐอเมริกาพบว่า ปลอดภัยสำหรับการใช้งานอื่น ๆ Farzan กล่าวว่า "ฉันคิดว่าวิธีการของเราเป็นวิธีเดียวที่ใช้ได้จริงในการควบคุมปริมาณของยีนบำบัดในสัตว์หรือในมนุษย์ ยีนบำบัดทำงานโดยการใส่สำเนาของยีนที่ใช้รักษาโรคเข้าไปในเซลล์ของผู้ป่วย ตัวอย่างเช่น ถ้าผู้ป่วยเกิดมาโดยไม่มีสำเนาของยีนที่จำเป็น กลยุทธ์นี้ถูกมองว่ามีศักยภาพมหาศาลในการรักษาโรคที่เกิดจากยีนบกพร่อง นอกจากนี้ยังช่วยให้สามารถส่งมอบโมเลกุลทางการแพทย์ที่มั่นคงและยาวนานให้กับผู้ป่วยซึ่งไม่สามารถจัดส่งในรูปแบบยาเม็ดหรือยาฉีดได้ เนื่องจากไม่สามารถอยู่รอดได้นานในร่างกาย อย่างไรก็ตาม การบำบัดด้วยยีนถูกมองว่ามีความเสี่ยงโดยเนื้อแท้ เนื่องจากเมื่อส่งไปยังเซลล์ของผู้ป่วยแล้ว จะไม่สามารถปิดหรือมอดูเลตได้ ด้วยเหตุนี้ จึงมียีนบำบัดเพียงไม่กี่ชนิดเท่านั้นที่ได้รับการอนุมัติจากองค์การอาหารและยาจนถึงปัจจุบัน